Malattie rare, sperimentazione animale, terapia genica ed editing genetico. Sono solo alcuni dei temi trattati durante il convegno ‘Dialoghi di scienza con i cittadini: terapie di frontiera per le malattie rare’, che si è svolto a Firenze, promosso e realizzato dalla Fondazione Telethon, nella giornata di inaugurazione del congresso della Società europea di terapia genica e cellulare, che riunisce scienziati da tutto il mondo per discutere di sviluppi, prospettive e nuovi dati clinici in questo ambito della medicina. Una giornata d’incontri e presentazioni scientifiche, per avvicinare cittadini, istituzioni e pazienti alla ricerca scientifica, spesso percepita come un campo estraneo alla vita di tutti i giorni. I centri di ricerca, impegnati ogni giorno nel tentativo di trovare una cura adeguata alle malattie rare trattate nel convegno fiorentino, sono spesso viste come entità asettiche, incapaci di risolvere problemi più importanti, come curare i pazienti dalle patologie che più spaventano l’opinione pubblica e la collettività dei cittadini. Importanti novità scientifiche sono emerse durante la sessione pomeridiana del convegno fiorentino, illustrate da Luigi Naldini, direttore scientifico dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica. «Le terapia genica ha come base l’idea di usare i geni come farmaci – spiega – quindi inserire nelle cellule delle istruzioni genetiche che servono a correggere un difetto genetico come una malattia ereditaria, oppure istruirle a fare meglio alcune delle loro funzioni come combattere un tumore. Oggi attraverso nuove terapie possiamo rendere le cellule dell’organismo più efficaci nel combattere anche le malattie rare. Dobbiamo però stare attenti e cauti nel parlare di questi nuovi risultati». «Queste terapie, anche se a oggi si applicano a poche malattie – prosegue lo scienziato – aprono la strada a nuovi sviluppi che possono allargare il campo di ricerca verso nuovi orizzonti. Fino ad oggi siamo riusciti a uscire dal contesto del laboratorio di ricerca, ma il percorso che abbiamo davanti è ancora lungo. Il futuro è cominciato, è l’editing genico, correggere e riscrivere le istruzioni genetiche di una cellula come potrebbe fare un tipografo su un testo, in modo da poter correggere in modo preciso alcune mutazioni. La sperimentazione animale però rimane ancora indispensabile per la ricerca scientifica e per valutare il rischio e l’efficacia delle prime terapie geniche».
