Si somministra sottocute una volta a settimana ed è dedicato ai pazienti di tutte le fasce d’età con emofilia A che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII della coagulazione del sangue, proteina carente nei malati con forma A della patologia, che a causa di questi inibitori diventano ‘resistenti’ alla terapia sostitutiva standard. E’ ora disponibile in Italia emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in questa tipologia di pazienti. La terapia innovativa mima l’azione del fattore VIII legandosi ai fattori IXa e X, necessari per attivare la naturale cascata della coagulazione. Promuovendo l’attivazione di questi due fattori, si ripristina il normale processo di coagulazione del sangue. «Per chi ha sviluppato inibitori, la disponibilità di emicizumab costituisce una risposta concreta e importante fornendo una soluzione a coloro che, fino a oggi, disponevano di trattamenti sub-ottimali», sottolinea Flora Peyvandi, professore ordinario di Medicina interna dell’università degli Studi di Milano, durante un incontro promosso da Roche nel capoluogo lombardo. «Emicizumab ha infatti dimostrato, nel trattamento dei pazienti con inibitori, un’efficacia di gran lunga superiore al precedente trattamento con agenti bypassanti, dimostrando una riduzione dell’87% dei sanguinamenti trattati nei pazienti adulti». L’emofilia A è una malattia rara ed ereditaria del sangue, caratterizzata dal deficit del fattore VIII (FVIII). Colpisce circa 4.000 persone in Italia, di cui il 50-60% presenta una forma grave. L’attuale standard terapeutico con FVIII è correlato nel 30% dei casi allo sviluppo di inibitori, che rappresentano una delle più gravi complicanze, esponendo a un aumentato rischio di sanguinamenti, danno articolare e disabilità, con la necessità di prolungate e frequenti infusioni. I dati relativi alla nuova terapia mostrano che nei pazienti pediatrici il 94,7% ha manifestato zero sanguinamenti durante la profilassi con emicizumab e si è osservata una riduzione del 99% del tasso di sanguinamento rispetto alla terapia precedente.
