Per la prima volta il virus dell’Aids è stato eliminato dal Dna di topi geneticamente modificati per essere suscettibili all’Hiv, grazie a una terapia combinata che utilizza farmaci antiretrovirali a lunga durata d’azione seguiti da una tecnologia di editing genetico basata sulle ‘forbici molecolari’ Crispr/Cas9. Un traguardo storico al quale hanno contribuito anche gli italiani Pietro Mancuso, Pasquale Ferrante e Martina Donadoni. Gli autori senior del lavoro – pubblicato su ‘Nature Communications’ e frutto di una maxi-collaborazione che ha coinvolto virologi, immunologi, biologi molecolari, farmacologi ed esperti del pharma – sono Kamel Khalili, Lewis Katz School of Medicine della Temple University, e Howard Gendelman, University of Nebraska Medical Center. «Solo unendo le nostre risorse – spiegano – siamo riusciti a fare questa scoperta rivoluzionaria». Considerata tale perché ad oggi, pur riuscendo a tenere sotto controllo l’infezione da Hiv con i farmaci antiretrovirali, curare la malattia in via definitiva non è possibile. Sospendendo i medicinali, il virus torna infatti a replicarsi poiché l’Hiv, quando attacca i linfociti T, integra il suo genoma dentro quello della cellula bersaglio e quindi di fatto resta vivo. Dormiente, ma pronto a risvegliarsi. Da qui la portata dell’annuncio: su un totale di 13 roditori che in 2 trial separati hanno ricevuto il doppio trattamento (terapia antiretrovirale a lunga durata d’azione per sopprimere la replicazione del virus e ‘taglia-incolla’ del Dna che fisicamente estirpa l’Hiv dal genoma del topo), circa un terzo (5) non ha mostrato segni di infezione per 5 settimane dopo la terapia. Un risultato che segna «un passo avanti cruciale verso lo sviluppo di una possibile cura per l’infezione da Hiv nell’uomo», sono convinti i ricercatori che sperano di avviare i primi trial clinici entro l’anno. «Siamo già passati agli studi sui primati e crediamo veramente di poter trasferire i risultati anche all’uomo», commenta Pasquale Ferrante, visiting professor alla Temple University School of Medicine. «Inizieremo non appena avremo il via libera della Food and Drug Administration», precisa l’esperto che in Italia è professore ordinario di Microbiologia e Microbiologia clinica all’università Statale di Milano, e direttore scientifico e sanitario dell’Irccs Istituto clinico Città Studi del capoluogo lombardo.
