(Adnkronos) – Nel trattamento della colangite biliare primitiva (Pbc), il Comitato dei medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso un parere positivo su seladelpar in combinazione con l’acido ursodesossicolico (Udca) negli adulti che hanno una risposta inadeguata al solo Udca, o come monoterapia in coloro che non tollerano l’acido ursodesossicolico.
“Questo parere positivo del comitato conferma il promettente beneficio clinico e il valore di seladelpar, evidenziato dalla sua distinta mole di dati – afferma Palak Trivedi, Associate Professor and Consultant Hepatologist at the Queen Elizabeth Hospital in Birmingham – Dopo molti anni di trattamento di persone con Pbc, ho constatato l’importante necessità insoddisfatta di opzioni terapeutiche aggiuntive, efficaci e mirate ai sintomi. La raccomandazione odierna di una nuova potenziale terapia in grado di trattare sia la malattia che di migliorare i sintomi che influenzano la qualità della vita rappresenta una pietra miliare significativa” per i pazienti.
Il parere positivo – si legge in una nota diffusa da Gilead – è stato supportato principalmente dai dati dello studio pivotale di fase 3 Response, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha valutato i principali biomarcatori della colestasi, nonché gli endpoint secondari relativi alla funzionalità epatica e alla qualità di vita dei pazienti. Lo studio mirava a rispondere all’elevato bisogno insoddisfatto di terapie di seconda linea efficaci per i soggetti affetti da Pbc, fornendo importanti indicazioni sulla gestione a lungo termine di questa malattia epatica cronica. Nel dettaglio, il 62% dei partecipanti allo studio Response trattati con seladelpar ha raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% del placebo. A 1 anno, il trattamento con seladelpar ha portato alla normalizzazione dei valori di Alp (fosfatasi alcalina) nel 25% dei partecipanti allo studio, risultato non osservato nel gruppo placebo. L’Alp è un marcatore colestatico che predice il rischio di trapianto di fegato e decesso. Il trattamento con seladelpar ha portato a una riduzione statisticamente significativa del prurito rispetto al placebo. I partecipanti che hanno iniziato lo studio con prurito da moderato a grave hanno registrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala del prurito da 0 a 10 dopo 6 mesi di trattamento con seladelpar, rispetto a una riduzione di 1,7 punti con il placebo.
La colangite biliare primitiva è una rara malattia cronica autoimmune dei dotti biliari che colpisce circa 15 persone su 100mila in Europa, soprattutto donne, e può causare danni al fegato e possibile insufficienza epatica se non trattata. La Pbc è caratterizzata da un’alterazione del flusso biliare (nota come colestasi) e dall’accumulo di acidi biliari tossici nel fegato, che portano all’infiammazione e alla distruzione dei dotti biliari all’interno del fegato.
“Siamo incoraggiati dal parere positivo del Chmp – commenta Timothy Watkins, Vice President, Clinical Development of Inflammation Therapeutics, Gilead Sciences – poiché siamo un passo più vicini a rendere seladelpar disponibile per le persone affette da Pbc in Europa. Ci sono ancora persone con Pbc che non ottengono una risposta adeguata alle terapie attuali o che continuano a manifestare sintomi, come il prurito debilitante. In qualità di leader nelle malattie epatiche, Gilead è impegnata a sviluppare terapie che non solo migliorino i marker di progressione della patologia, ma aiutino anche ad alleviare i sintomi che influenzano la vita delle persone affette da questa rara patologia epatica”.
Il via libera dell’Ema segue l’approvazione accelerata da parte della Food and Drug Administration (Fda) degli Stati Uniti dello scorso agosto. La decisione finale della Commissione europea è prevista per il primo trimestre del 2025.
